עשרות משפחות לילדות המאובחנות עם תסמונת רט פנו בימים האחרונים במכתב בהול למנכ"ל משרד הבריאות, משה בר סימן טוב, בדרישה לכלול בסל התרופות את התרופה החדשה DAYBUE. מדובר בתרופה שאושרה על ידי ה־FDA, ושבמדינות כמו ארצות הברית וקנדה כבר ניתנת למטופלות, אך בישראל אינה זמינה עדיין - לא מסיבה רפואית אלא מטעמים תקציביים.
"מבקשים את האפשרות לחיים"
תסמונת רט היא מחלה נוירולוגית נדירה וחמורה המופיעה בדרך כלל בחודשים הראשונים לחיי הילדה, וגורמת לאובדן הדרגתי של יכולות בסיסיות כמו הליכה, דיבור, שליטה בידיים ותקשורת עם הסביבה. עם התקדמות המחלה, מתווספים תסמינים נוספים ובהם קשיי נשימה, פרכוסים, חרדה, רעד, בעיות עיכול ומחלות במערכת השרירים והשלד - לעיתים עד כדי עקמת קשה המצריכה ניתוחים מורכבים.
משה בר סימן טוב, צילום: יונתן זינדל, פלאש 90
בקהילת ההורים מציינים כי התרופה עברה ניסויים קליניים מקיפים שהצביעו על שיפור משמעותי באיכות חיי המטופלות: שיפור בתפקוד המוטורי, חיזוק התקשורת הבין־אישית והפחתת בעיות התנהגותיות ורגשיות. לדבריהם, ההבדל בין מציאות עם התרופה למציאות בלעדיה הוא "פער בין חיים במאבק יומיומי מתיש לבין חיים עם מעט איזון ויכולת להתקדם".
בשם המשפחות נמסר: "איננו מבקשים נס, אלא מבקשים את האפשרות לחיים. התרופה כבר שינתה מציאות עבור בנות רבות בעולם, ואילו בישראל הילדות שלנו אינן זוכות לכך רק בשל שיקול כלכלי. אין כל הצדקה למנוע מהן את התקווה. התרופה הזו היא לא מותרות אלא טיפול נחוץ אשר מעניק לבנות שלנו סיכוי להתקדם, לתקשר, ולחיות חיים שיש בהם יציבות, הקלה ואנושיות. אנו קוראים למדינה להכיר בזכות הזו".